Unità iPS – Riprogrammazione cellulare

Nata nel 2012, l’unità di ricerca iPS studia e caratterizza i meccanismi molecolari alla base di alcune patologie genetiche rare mediante l’utilizzo delle cellule staminali pluripotenti indotte (iPS) come modello biologico di ricerca sperimentale.

In precedenza i modelli biologici sperimentali si basavano sul silenziamento o sull’espressione di un singolo gene che spesso non permetteva la manifestazione fenotipica completa della patologia.

Le cellule staminali pluripotenti indotte provenienti dalle cellule somatiche del paziente mantengono invece l’informazione genetica del singolo paziente stesso, permettendo di studiarne in vitro  la correlazione genotipo-fenotipo collegata al tipo di patologia e specifica del paziente.

La tecnologia di riprogrammazione utilizzata è virus-free e consiste nella nucleofezione, con plasmidi episomali, di fibroblasti provenienti da biopsia cutanea di paziente o di donatore sano. Questa tecnica evita sia i rischi di mutagenesi causata dall’inserzione del virus nel genoma umano sia la riattivazione non controllata del virus stesso, rendendo queste cellule più sicure anche per un futuro utilizzo in terapia cellulare.

Ad oggi la riprogrammazione inizia ad essere applicata su progetti di ricerca già avviati presso il nostro Istituto quali il morbo di Parkinson e la Sindrome di Joubert.

In futuro progettiamo la creazione di linee di cellule iPS stabilizzate da pazienti con diverse patologie a base genetica per ottenere dei modelli sperimentali estremamente specifici e realmente correlati al fenotipo patologico, da utilizzare per lo sviluppo di terapie innovative e per studi di medicina rigenerativa.

  • Prof.ssa Enza Maria Valente, Unità di Neurogenetica, CSS-Mendel
  • Prof.ssa Giulia Piaggio, Istituto Regina Elena, Centro di Ricerca Sperimentale, Roma
  • Dr.ssa Elena Binda, Lab. Vescovi, Dip. Biotecnologie e Bioscienze, Università degli Studi di Milano-Bicocca – Milano
  • Dott.Maurizio Gelati, Fondazione Casa Sollievo della Sofferenza, persona qualificata Laboratorio Cellule Staminali, Cell Factory e Biobanca c/o Azienda Ospedaliera di Terni
  • Jessica Rosati, PhD
  • Silvia Tardivo – Dottoranda di ricerca in Biologia Cellulare e dello Sviluppo

Team Leader

Nome Jessica Rosati, PhD
Divisione Istituto CSS Mendel
Contatti j.rosati@css-mendel.it